Фоллистатин 344 мнение учёных и отзывы

Фоллистатиновая генная терапия

что такое фоллистатинИнтервью от 10 июня 2013

Аиша Морроу: Доктор Джерри Мэндэлл и доктор Брайн Каспер, исследователи генной терапии фоллистатином, которая испытывается на больных миозитом в Национальном Детском Госпитале. Лечение было проведено на некоторых пациентах с миозитом, испытание будет продолжено с более высокими дозами для пациентов с данной болезнью. Это лечение, имеющее историческую значимость и впервые опробованное на мышах и приматах, вызвало множество вопросов со стороны пациентов больных миозитом. Доктор Джерри Мэндэлл и доктор Брайн Каспер сегодня ответят на них. Если вы присоединились к нам после начала дискуссии, прочтите первую группу ответов, перед тем как оставить свой вопрос для избегания повторений. Доктор Джерри Мэндел, доктор Брайн Каспер, спасибо, что пришли сегодня к нам.

Доктор Джерри Мэндэлл, доктор Брайн Каспер: Спасибо за приглашение! Мы будем рады ответить на ваши вопросы. Для уточнения: мы будем вводить инъекции с высокой дозировкой фоллистатина пациентам с миозитом в обе ноги.

Член TMA: Каковы побочные эффекты фоллистатина?

Доктор Джерри Мэндэлл, доктор Брайн Каспер: На сегодняшний день мы не наблюдаем никаких побочных или неблагоприятных эффектов относящихся к генной терапии или экспрессии фоллистатина. Это означает, что испытание полностью безопасно и хорошо переносится пациентами.

Член TMA: Мне 66 лет и у меня диагностировали миозит 12 лет назад. Если ваше испытание с фоллистатином продолжит показывать положительные результаты, когда лечение будет доступно для остальных больных миозитом?

Доктор Джерри Мэндэлл, доктор Брайн Каспер: На данный момент мы находимся в середине данного испытания. Мы должны будем направить все полученные данные по безопасности и эффективности данного испытания в управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США и продвинуть это дело дальше так быстро, как это возможно. Т.к. фаза 1 еще не завершена, сложно сказать о конкретной дате, но мы постараемся сделать всё быстро, если испытание будет признано безопасным и эффективным.

Член TMA: Будут ли в будущем ставить инъекции в руки?

Доктор Джерри Мэндэлл, доктор Брайн Каспер: Наша конечная цель – воздействовать на все группы мышц, но в настоящее время мы лишь на первой ступени испытаний.

Член TMA: Каков критерий для принятия человека в исследование? Является ли фактором возраст?

Доктор Джерри Мэндэлл, доктор Брайн Каспер: Возраст не является фактором. Пациенты должны быть ходячими и иметь малый уровень иммунитета к аденоассоциированному вирусу. Если испытание окажется эффективным, мы сделаем запрос в управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США на разрешение проведения терапии на неходячих пациентах.

Член TMA: Ваше исследование кажется обнадеживающим. Можем ли чем-нибудь помочь для того, чтобы лечение было опробовано на нас скорее? Мне обратиться в вышестоящие органы от вашего лица?

Доктор Джерри Мэндэлл, доктор Брайн Каспер: Спасибо большое. Мы признательны вашей готовности помочь нам. Мы очень стараемся получить статус “лекарство-сирота” и продвинуть дело дальше так быстро, как это возможно (“лекарство-сирота” — препарат для лечения редких заболеваний, производство которого невыгодно; законом США предусмотрено предоставление фармацевтическим компаниям, производящим такие лекарства, налоговых льгот и исключительного права на продажу разработанного препарата в течение нескольких лет). Нас ограничивает только финансирование текущего клинического испытания.

отзывы о фоллистатине

Член TMA: Если в результате данного лечения сформируется новая мышечная ткань, будет ли она подвержена тому же ухудшению как при спорадическом миозите?

Доктор Джерри Мэндэлл, доктор Брайн Каспер: Хороший вопрос. Мы не знаем на него ответ. Но нам известно, что фоллистатин подавляет воспаление в мышечной ткани и это обнадеживает.

Член TMA: Как вы определяете увеличение силовых показателей мышц?

Доктор Джерри Мэндэлл, доктор Брайн Каспер: Мы проводим ряд тестирований: тест на силу, 6-минутная ходьба, ходьба вверх по лестнице, подъем с кресла, биопсия мышц. Собирается большой объем информации!

Член TMA: Если всё пройдет успешно, будет ли лечение действенно для пациентов больных много лет миозитом с большой потерей мышечной ткани?

Доктор Джерри Мэндэлл, доктор Брайн Каспер: Привет, Майк! На самом деле мы не знаем ответ, но, определенно, мы будем исследовать данный вопрос в будущих испытаниях. Нам известно из опыта на мышах, что лечение на поздних стадиях может приносить улучшения, но лучшие показатели достигаются при лечении на ранней стадии.

Член TMA: Вы вводите инъекции в те мышцы, в которых хотите добиться улучшения?

Доктор Джерри Мэндэлл, доктор Брайн Каспер: Да, доктор Мэндэлл проводит исследование, в котором на первых испытаниях подвергается лечению наиболее пораженная мышечная группа (квадрицепсы). В наших преклинических исследованиях было замечено благоприятное воздействие на инъецированные мышцы.

Член TMA: Когда вы сможете поделиться с нами результатами тестирования?

Доктор Джерри Мэндэлл, доктор Брайн Каспер: Примерно через 6 месяцев.

Член TMA: Проводятся ли подобные исследования в международном масштабе?

Доктор Джерри Мэндэлл, доктор Брайн Каспер: На данный момент фоллистатин испытывается только нами.

Член TMA: Что такое фоллистатин?

Доктор Джерри Мэндэлл, доктор Брайн Каспер: Фоллистатин – это белок, который блокирует миостатин – негативный регулятор мышечной массы. Если по-простому, фоллистатин заставляет мышцы увеличиваться в размере и становиться сильнее. Также обладает противовоспалительным действием, которое, как мы полагаем, помогает при лечении миозита.

Член TMA: Экспериментируют ли McDonald’s и KFC с данным препаратом, чтобы иметь более массивный скот?

Доктор Джерри Мэндэлл, доктор Брайн Каспер: Интересный вопрос. Вероятно, нет, ведь концепт совершенно другой: у них есть трансгенные коровы с маленьким уровнем миостатина.

Член TMA: Здравствуйте! Влияет ли как-то пол на результаты, полученные на сегодняшний день?

Доктор Джерри Мэндэлл, доктор Брайн Каспер: Нет, пол никак не влияет на безопасность или результаты, собранные на данный момент.

Аиша Морроу: Итак, обсуждение подошло к концу. Спасибо всем участникам и особая благодарность докторам Джерри Мэндэллу и Брайну Касперу, любезно ответивших на ваши вопросы. Доктор Джерри Мэндэлл, доктор Брайн Каспер: Спасибо большое! Мы очень надеемся, что ответы были полезными. Если есть больные, заинтересованные в участии в данном исследовании, пожалуйста, присылайте ваши письма на AnaMaria.GomezRamirez@nationwidechildrens.org